罕见病新药奥巴捷®今日在我国上市 将助益3万多
发布时间:2018-09-19        点击次数:
原标题:罕见病新药奥巴捷®今日在我国上市 将助益3万多发性硬化患者

  新京报快讯(记者戴轩)今天(9月19日)上午,在首都医科大学附属北京天坛医院神经内科,张星虎教授开出华北地区第一盒口服剂型疾病修正治疗药物奥巴捷®(特立氟胺片)处方。同日,沪穗两地患者也拿到了这一罕见病新药。

  今年5月,国家公布《第一批罕见病目录》,多发性硬化、戈谢病等121种罕见病被纳入其中。受新政对创新药物、特别是罕见病药物加速上市的激励,罕见病原研新药的引入进入快车道。奥巴捷®7月23日在华获批,到今天供药仅仅用了58天,创下了近期国内罕见病创新药物从获批到上市的“最快速度”。

  张星虎介绍,多发性硬化是一种终身、慢性、进展性的疾病,会攻击患者的脑和脊髓,导致患者出现肢体麻木、行走困难,视力下降等症状,多次复发后可导致自理能力丧失、失明甚至有失去生命的风险。多发性硬化高发于20-40岁中青年群体,女性患者大约是男性患者的1.5-2倍。目前,全球有超过230万人患多发性硬化,患病率约为0.03%,我国约有超过3万名患者。2018年5月,多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》。

  据介绍,多发型硬化有多个临床分型,80%以上的患者都属于复发型多发性硬化。研究显示,患病15年后,80%多发性硬化患者发生身体功能障碍和(或)认知局限,近半数患者行走困难,901kj开奖直播

  目前国外治疗复发型多发性硬化的药物有十多种,中国仅一两种,差距巨大。“奥巴捷®是新一代的小分子口服治疗药物。有别于传统针剂,口服治疗方式可有效提升患者的依从性,从而大大改善患者预后。” 张星虎称,奥巴捷的引进有望造福于国内约3万名多发性硬化患者。

编辑:王晓琳

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